时间：2023-11-06 06:27:14 来源：安博竞技官方 已有 1 人关注
新药研发要解决的两个问题就是宏观问题和微观问题。在我眼中的宏观问题是新药研发的整体状况、成功率、研发管线、临床需求、市场、药物监管政策、专利布局、资本及商业模式，也能说宏观问题是一个战略问题。如果不首先想明白战略的问题，势必会导致战术上的捉襟见肘。新药研发的微观问题是科研和技术，主要是战术执行层面上的考量，最重要的是选择一个对自己最合适的新药研发策略。关于新药研发的具体问题，基本上就是新药研发历程中所述的各个阶段，除了需要具备适合的技术，也需要恰到好处的管理方法，如研发项目的组合管理、跨部门沟通、开发合作等等。还是哲学那句话，宏观和微观是事物的两个方面，是不可分割的。
从宏观上了解新药研发管线，对新药研发人员制定研发策略和选题立项都是至关重要的。
从下图可以看出来，2016年的在研项目比2015年要多出1418个，其增长率是11.5%，大大超过了2015年的增长率8.8%，2015年比2014年多993个项目。然而，这些只是表面上的数字，如果透过这些图标，我们会有新的发现。据统计，2016年的新增项目是3442个，2015年的新增项目是3138个。注意，这是新增项目。这说明了什么？这说明了有许多项目都以种种原因而失败了，这是从另外一个侧面说明了新药研发的失败率是很高的。
如果仅仅看总研发管线，可能很难把握竞争态势。从各个阶段的在研项目统计看，临床前的项目增长是最多的，但是我们大家都知道临床前的项目能够转化到临床阶段的项目是比较少的。临床前的项目增长并不是有意义的增长。
如果通过了PhaseIII，进入了注册及上市的阶段，其成功率都是比较高的。所以，真正具备数据统计意义是PhaseI到PhaseIII阶段。近十年以来，2016年的PhaseI和PhaseIII阶段的增长是十年来最大的，增长数和增长率分别是190drugs/11.4%(PhaseI)和146drugs/18.1%（PhaseIII）。PhaseIII阶段的大幅度增长是令人鼓舞的，能想象在2017或2018年，获得批准的新药将有极大的增长趋势。了解这样的趋势，对于药物研发人员都是十分重要的。PhaseII的增长幅度比较小，仅为5.1%。那就能预见的一个形势是，之后两年的PhaseIII的增长情况未必有那么乐观了。所幸的是，PhaseI阶段储备还是比较充足的。此外，近年来由于精准医学的发展，使新药的研发成功率有缓慢上升的趋势。
“Alltheworldsastage,andallthemenandwomenmerelyplayers;theyhavetheirexitsandtheirentrances.”
其实，竞争就是如此，任何一个人都能成为主角，亦会成为过去。“三十年河东，三十年河西”，“各领风骚数百年”。现在及不远的未来，谁会是SuperStar呢？从研发管线的角度或许可以发现端倪。下表是各大制药巨头的pipeline，能够准确的看出，GSK雄踞榜首。不过，前八名的项目总数差别不是很大。同时，我们注意到Norvatis(诺华)自己原研的项目是最多的，从这里也能看出诺华这个公司的一贯风格。在这个榜单中，Gilead和Celgene是首次进入，Gilead由于在丙肝治疗方面大获成功，手里握有大把的现金用来扩充自己的研发管线，夯实在肝病领域的优先地位。再看看Pfizer，自己研究的居然有143个项目，然而真正撑起Pfizer之辉煌的，还是买买买！近期花了140亿美元并购的Medivation，都是为了Xtandi(Enzalutamide，恩杂鲁胺)及潜在的项目。必须得说，Pfizer简直就是此中的高手高手高高手！除了Pfizer,其他大的制药巨头都很看重通过M&A（MergersandAcquisitions）模式来丰富研发管线，提高个人在未来的竞争力。而且，最近两年有一个很明显的趋势就是，国内有实力的制药企业也很看重通过M&A手段来扩充实力和产品布局，大手笔频频出现。至于其最终的结果如何，还需要一些时间来检验。
然而，在研项目的总数并不能绝对反映其真正的价值。EvaluePharma出品的《WorldPreview2016,outlookto2022》报告中对制药企业的Pipeline做了一个估值。其中Roche(罗氏)遥遥领先，这也得益于罗氏在肿瘤方面的强大布局。阿斯利康的表现同样非常亮眼，由于其研发管线亿美元NPV的估值，使其市值上扬了8%，增加了48亿英镑。花旗银行的一份报告中称，阿斯利康在生物技术领域的优势和其拥有的肿瘤免疫治疗研发管线将可能使其成为诺华的猎物。CEO帕斯卡尔索里奥特在阿斯利康的二季度电话会议上承认，由于阿斯利康的药物研发管线变得更有价值，将使其更具吸引力。可见，丰富的Pipeline不仅仅可以使企业在未来具备更强的竞争力，也能够增加估值，提高现有的市值。
毫无疑问，全球Top50或Top100的制药企业握有制药工业80%以上的资源，是制药工业的主角。由于新药开发历程的长期性、特殊性及不确定性，新药的研发产出能够说是小概率事件。制药巨头为维持领头羊，要一直推出新的且存在竞争力的产品，就必须储备丰富的研发管线。我们先看一下历年在R&D表现活跃的公司情况，在2016年有3687家公司，相比2015年增长了12.2%，是近年来增长最快的一年，与Pipeline的增长最快是相吻合的。
这个图标只能显现出活跃公司的数目，但并不能揭示隐藏的事实。我们再来看一组统计数字：2016年，占总数56.5%的公司，即2084个公司仅仅只有一个或两个在研项目；2015年的这一比例为56%。从这一组数据我们大家可以看出，众多小型甚至是微型的生物技术公司在研发领域中表现活跃，他们是制药巨头寻找好的产品的对象。从Pipeline的分布看，亦可以佐证：小公司负责产品研制，大公司负责产品推广！
虽然制药巨头在研发上投入逐年增加，但由于机构太多庞大，其研发的有效性并不高。所以合并收购、专利授权等途径成为制药巨头扩充产品线的有线方式。由于“小”“微”公司在创新上面的活力，且注意力集中，往往能够在某些项目推出竞争力十足的研发项目。所以既要巨头也非常依赖中小型研发公司，调整自身的研发管线。小公司由于缺乏临床运作能力、药政沟通能力及市场运作能力等，加上资金缺乏，很难将一个有潜力的项目快速推进到市场层面。所以，小公司最好的出路还是将产品卖给大的制药巨头，为自己赢来生存空间和资源。在美国，这些极具活力的“小”“微”企业聚集在大学、科研院所集中的地方，如加州的湾区，波士顿和剑桥地区。目前，国内也有这样的趋势，国家从政策层面上非常鼓励这样的中小型研发技术公司，如在上海张江、武汉光谷、北京亦庄等已然浮现这样的中小企业的高新园区。相信在不远的将来，在这些“小”“微”企业中，就会诞生出重磅炸弹级的原创新药。
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